Công dụng thuốc Beriate

Thuốc Beriate thuộc nhóm thuốc chống chảy máu, chứa thành phần chính là Human coagulation factor VIII( yếu tố đông máu số VIII ở người ). Thuốc bào chế dạng bột đông khô pha tiêm, có tác dụng điều trị và dự phòng chảy máu ở người bệnh mắc bệnh tan máu haemophilia A, sử dụng trong quản lý người bệnh thiếu hụt yếu tố VIII mắc phải. Vậy thuốc Beriate là thuốc gì và cần lưu ý những vấn đề gì trong quá trình sử dụng thuốc?

Thuốc Beriate có hiệu quả trong các bệnh lý máu liên quan đến yếu tố đông máu số VIII. Thuốc có 2 hàm lượng 250 IU và 500 IU, đóng gói hộp gồm 1 lọ bột đông khô, 1 lọ dung môi là nước cất pha tiêm truyền và 1 thiết bị chuyển lọc 20/20 theo tỷ lệ tương ứng với hàm lượng dược chất chính: hộp 1 lọ 250 IU đi kèm lọ nước pha tiêm 2,5 mL, lọ 500 IU đi kèm lọ nước pha tiêm 5mL.

• Bột đông khô có màu trắng và dung môi pha tiêm truyền là trong suốt, không màu. Thành phần chính là yếu tố VIII, tá dược chính trong thuốc là natri cùng các tá dược khác bao gồm: glycine, lượng nhỏ hydroxide natri, calcium chloride để điều chỉnh độ pH, sucrose và chloride natri. Sau khi pha chế lọ bột khô chứa 250/500 IU Beriate với 2,5/5 mL dung dịch dung môi sẽ tạo dung dịch chứa 100IU yếu tố VIII/mL. Hiệu lực của thuốc Beriate được xác định bằng phương pháp sắc ký của Dược điển Châu âu. Hoạt tính điều trị trung bình của thuốc tương đương 270 IU/mg protein.
• Khi được truyền vào người bệnh haemophilia, dược chất chính trong thuốc là yếu tố VIII sẽ gắn kết với yếu tố Willebrand ở trong hệ tuần hoàn. Yếu tố VIII sẽ được kích hoạt hoạt động, thông qua quá trình kích hoạt các yếu tố khác sẽ kích hoạt yếu tố X để biến đổi chất prothrombin thành thrombin. Chất thrombin sẽ biến đổi fibrinogen thành fibrin dẫn đến cục máu đông có thể hình thành.
• Khi sử dụng thuốc, ngưỡng yếu tố VIII trong huyết tương của người bệnh tăng lên, có khả năng sửa chữa tạm thời sự thiếu hụt yếu tố VIII và hiệu quả khắc phục tạm thời khuynh hướng chảy máu. Yếu tố von Willebrand là trung gian kết nối tiểu cầu vào các vị trí tổn thương của mạch máu, đóng vai trò trong ngưng kết các tiểu cầu, và được ví như là một protein bảo vệ yếu tố VIII.

2.1. Chỉ định

Thuốc Beriate được dùng trong các bệnh lý sau:

• Điều trị và dự phòng chảy máu ở các người bệnh bị bệnh haemophilia A (bệnh thiếu yếu tố VIII bẩm sinh).
• Sử dụng trong kiểm soát quản lý sự thiếu hụt yếu tố VIII mắc phải.

2.2. Chống chỉ định

Thuốc Beriate không được sử dụng trong trường hợp người bệnh dị ứng với thành phần hoạt tính hoặc bất kỳ tá dược có trong thành phần thuốc.

3.1. Liều dùng

Người bệnh tuân thủ theo hướng dẫn liều dùng từ bác sĩ, việc điều trị phải được bắt đầu dưới sự giám sát của các bác sĩ chuyên khoa có kinh nghiệm trong việc điều trị bệnh lý haemophilia.

Liều dùng và thời gian điều trị phụ thuộc vào mức độ nghiêm trọng của sự thiếu hụt yếu tố VIII. Vị trí và mức độ chảy máu cũng phụ thuộc vào tình trạng lâm sàng cụ thể của người bệnh.

Hoạt tính của 1 IU yếu tố VIII trong thuốc tương đương lượng yếu tố VIII có trong 1 mL huyết tương ở người bình thường.

• Cách tính liều thuốc dựa vào kinh nghiệm: 1 IU yếu tố VIII trên 1 kg cân nặng sẽ làm tăng hoạt tính của yếu tố VIII khoảng 2 % (2 IU/dL) trong hoạt động bình thường.

Liều cần thiết được xác định theo công thức sau:

Số đơn vị = trọng lượng cơ thể (đơn vị kg) x mức yếu tố VIII mong muốn (tính theo % hay IU/dL) x 0,5.

• Lượng thuốc sử dụng và tần suất dùng thuốc luôn định hướng theo hiệu quả lâm sàng ở trường hợp bệnh cụ thể.
• Trong các trường hợp chảy máu, ngưỡng của yếu tố VIII không được xuống nhỏ hơn ngưỡng hoạt tính huyết tương được liệt kê (theo % bình thường hoặc IU/dL) theo khoảng thời gian tương ứng.
• Để dự phòng lâu dài chống lại sự chảy máu ở người bệnh haemophilia A trầm trọng, liều thông thường tính theo: 20 IU đến 40 IU yếu tố VIII trên kg cân nặng trong khoảng 2 ngày đến 3 ngày. Trong vài trường hợp, đặc biệt ở người bệnh trẻ, có thể cần khoảng cách liều ngắn hơn hoặc sử dụng những liều cao hơn.
• Liều thuốc ở trẻ nhỏ dựa theo cân nặng và thông thường sử dụng theo phác đồ như người lớn. Tần suất sử dụng thuốc phải luôn căn cứ theo hiệu quả lâm sàng ở từng người bệnh.

3.2. Cách dùng

Thuốc Beriate được dùng đường tĩnh mạch và cần được thực hiện ở các cơ sở y tế đảm bảo chất lượng.

• Tiến hành pha chế và rút dung dịch thuốc cần được thực hiện trong điều kiện vô trùng.
• Nên dùng bơm tiêm dùng một lần bằng chất dẻo để lấy thuốc, vì bề mặt thủy tinh của những loại bơm tiêm thủy tinh có khuynh hướng dính với thuốc khi hoà tan dạng dung dịch.
• Dung dịch pha chế xong phải trong suốt hoặc hơi trắng sữa. Sau khi lọc qua bằng thiết bị chuyển lọc, dung dịch thuốc phải được quan sát bằng mắt thường về các cặn lắng nhỏ hay các biến đổi màu sắc trước khi dùng. Không được sử dụng thuốc nếu thấy có vẩn đục hay chứa cặn bã.
• Dung dịch được pha chế xong phải được làm ấm ở thân nhiệt hay bằng nhiệt độ phòng trước khi được sử dụng.
• Thực hiện tiêm chậm hay truyền vào tĩnh mạch chậm ở tốc độ mà người bệnh cảm thấy dễ chịu. Tốc độ tiêm, truyền không được quá tốc độ 2 mL trong một phút, đảm bảo rằng không có máu vào trong bơm tiêm có thuốc.
• Quan sát người bệnh trong quá trình tiêm truyền, nếu có bất kỳ tác dụng phụ nào xảy ra, tốc độ tiêm, truyền phải được giảm hoặc ngừng sử dụng.

Những tác dụng không mong muốn trong quá trình người bệnh sử dụng thuốc Beriate có thể gặp trên lâm sàng bao gồm:

• Những phản ứng dị ứng, quá mẫn và sốt, trong trường hợp này, các người bệnh khi có những tác dụng phụ này về sau có thể phát triển các chất ức chế với yếu tố VIII.
• Rối loạn hệ huyết và hệ bạch huyết: rất hiếm xảy ra là hiện tượng ức chế yếu tố VIII.
• Rối loạn chung và tình trạng vị trí tiêm: rất hiếm xảy ra sốt.
• Rối loạn hệ miễn dịch: rất hiếm xảy ra phản ứng dị ứng hoặc quá mẫn.

Những phản ứng dị ứng, quá mẫn: phù mạch, ớn lạnh, cảm giác bỏng và nhức nhối tại vị trí tiêm, nóng đỏ bừng mặt, đau nhức đầu, mày đay, chứng phát ban, hôn mê, buồn nôn, nôn, bồn chồn, huyết áp thấp, nhịp tim nhanh, nặng ngực, cảm giác ngứa ran, thở khò khè… được ghi nhận rất hiếm, nhưng có thể trong một số trường hợp diễn tiến đến phản ứng phản vệ nặng như phản ứng sốc.

Người bệnh nếu gặp bất cứ dấu hiệu bất thường nào trong quá trình dùng thuốc Beriate, hãy thông báo lại cho bác sĩ điều trị.

Trong quá trình người bệnh dùng thuốc Beriate, hãy lưu ý những vấn đề sau:

• Bột đông khô của hộp thuốc không được pha trộn với các thuốc khác, ngoại trừ dung môi và chất pha loãng đi kèm trong hộp thuốc.
• Hiện nay, chưa có các tương tác của sản phẩm yếu tố đông máu người số VIII với các thuốc khác được báo cáo.
• Thuốc cần được bảo quản trong tủ lạnh, nhiệt độ từ 2– 8°C, không được để đông đá. Hoặc thuốc cần được giữ trong hộp bìa cứng tránh ánh sáng mặt trời. Trong thời hạn sử dụng, thuốc có thể được bảo quản đến 25°C trong khoảng thời gian không quá 1 tháng.
• Không được để lọ thuốc tiếp xúc trực tiếp với nhiệt, không được làm nóng lọ thuốc trên thân nhiệt (37oC).
• Thuốc phải được dùng ngay sau khi hổi chỉnh. Nếu không dùng ngay, thuốc không được để quá 8 tiếng ở nhiệt độ phòng.
• Cần phải theo dõi và dùng thuốc thận trọng ở những người bệnh có chế độ kiêng muối natri vì trong thuốc Beriate chứa đến 28 mg hàm lượng natri trong 1000 IU.
• Việc tiêm phòng vacxin phù hợp (phòng ngừa viêm gan A, viêm gan B ) phải được xem xét cho mọi người bệnh thường dùng hay dùng lặp lại thuốc hoặc các chế phẩm chiết xuất từ huyết tương của người là yếu tố VIII.
• Nên lưu ý đặc biệt mỗi khi tiêm thuốc Beriate, phải ghi lại ngày dùng thuốc, lô sản xuất và khối lượng được tiêm vào nhật ký điều trị thuốc.
• Trong suốt quá trình điều trị, việc xác định ngưỡng yếu tố VIII phù hợp là yếu tố quan trọng để định hướng liều thuốc sử dụng và tần suất số lần truyền lặp lại. Mỗi người bệnh có thể thay đổi đáp ứng, đạt nhiều ngưỡng khác nhau trong hồi phục lâm sàng.
• Người bệnh phải được giám sát cho việc phát triển các chất ức chế yếu tố VIII trong khi điều trị bằng cách theo dõi lâm sàng và chỉ số xét nghiệm phù hợp.
• Hiệu quả và tính an toàn của thuốc ở những người bệnh chưa điều trị trước đây chưa được xác lập.
• Không có triệu chứng do người bệnh bị quá liều khi sử dụng thuốc được biết cho đến hiện tại.
• Thuốc Beriate không gây ảnh hưởng lên khả năng lái tàu xe hoặc vận hành máy móc.
• Phụ nữ mang thai và cho con bú: Hiện nay chưa có những nghiên cứu của thuốc với khả năng sinh sinh sản. Vì thế, chỉ sử dụng yếu tố VIII trong quá trình thai kỳ hay thời gian đang cho con bú nếu người bệnh được chỉ định rõ ràng.

Trên đây là thông tin về thuốc Beriate. Thuốc có tác dụng chống chảy máu ở người bệnh haemophilia A có thiếu yếu tố VIII bẩm sinh và kiểm soát sự thiếu hụt yếu tố VIII do mắc phải. Việc dùng thuốc phải có chỉ định từ bác sĩ có kinh nghiệm và được thực hiện thận trọng trong các cơ sở y tế để có được kết quả điều trị tốt nhất và an toàn nhất.