Thuốc Emicizumab điều trị rối loạn đông máu

Thuốc Emicizumab là kháng thể đơn dòng đặc hiệu kép có tác dụng liên kết với các yếu tố IXa và yếu tố X giúp khôi phục chức năng của yếu tố VIII khi bị thiếu hụt ở những người mắc bệnh Memophilia A. Thuốc Emicizumab cũng được cơ quan Quản lý Thực phẩm và dược phẩm Mỹ cùng với cơ quan quản lý dược phẩm Châu Âu phê duyệt sử dụng trong dự phòng chảy máu ở bệnh nhân hemophilia A và không có chất ức chế ở cả đối tượng người lớn và trẻ em.

Thuốc Emicizumab thuộc loại kháng thể đơn dòng tái tổ hợp được nhân hóa, và bắt chước chức năng của yếu tố đông máu VIII. Đồng thời thuốc có khả năng liên kết với các yếu tố kích hoạt IX và yếu tố X.

Thuốc Emicizumab có khả năng liên kết với cả ba yếu tố này và cho hiệu quả tốt hơn sơ với sản phẩm có hiệu quả cầm máu không ổn định được sản xuất từ các tác nhân yếu tố VII trước đó.

Thuốc Emicizumab có nguồn gốc từ một dạng cải tiến của hBS23 và đươc phê duyệt trong điều trị các trường hợp liên quan đến rối loạn đông máu.

Bệnh hemophilia A là bệnh rối loạn đông máu do thiếu một trong ba yếu tố đông máu, bao gồm yếu tố VIII, yếu tố IX và yếu tố X. Bệnh hình thành do bệnh đột biến gen tổng hợp các yếu tố này và rất ít trường hợp do nguyên nhân mắc phải. Bệnh có biểu hiện chính là đông máu kéo dài gây ra tụ máu và chảy máu kéo dài. Tụ máu có thể xảy ra ở bất kỳ vị trí nào của cơ thể, nhưng đặc trưng nhất của bệnh là ở các khớp như khớp gối, khớp bả vai, cổ chân, cổ tay, thậm chí có thể xuất hiện ở khớp háng, … gây ra sưng đau, làm hạn chế vận đồng và tái diễn dẫn đến cứng khớp.

Trường hợp chảy máu kéo dài có thể xuất hiện sau chấn thương như đứt tay, chân, chảy máu chân răng do nhổ răng… Sau phẫu thuật chảy máu khó cầm máu có thể gây ra tình trạng tụ máu lớn hoặc mất máu nặng. Chảy máu kéo dài thường xảy ra ở đường tiêu hóa, đường tiết niệu, ở não, ở phổi… và người bệnh có thể gặp nguy cơ tàn phế nặng và tử vong cao.

Do chức năng chính của thuốc Emicizumab giúp ngăn chặn tình trạng chảy máu. Nên thuốc Emicizumab được chấp nhận cho quá trình điều trị dự phòng thường quy để ngăn chặn hoặc giảm tần suất xuất huyết của người bệnh kể cả tuổi trưởng thành hay trẻ em mắc bệnh Hemophilia A – tình trạng rối loạn đông máu, có hoặc không có chất ức chế yếu tố VIII.

Phương pháp điều trị bệnh Hemophilia được thực hiện với việc sử dụng yếu tố VIII tái tổ hợp hoặc dẫn xuất huyết thanh để gây ra sự hình thành các alloantibody kháng yếu tố VIII – chất ức chế yếu tố VIII.

Điều trị dự phòng cho bệnh Hemophilia A sẽ giúp hạn chế mức thấp nhất tình trạng xuất huyết xảy ra. Với những người bệnh thiếu hụt yếu tố đông máu sẽ được truyền yếu tố đông máu vào người ngay từ đầu với tần suất khoảng 4 tuần một lần tiêm. Với phương pháp điều trị dự phòng này, người bệnh có thể sinh hoạt an toàn, có cuộc sống gần như người bình thường, giảm được áp lực cho người thân, gia đình và xã hội.

Thuốc Emicizumab có khả năng của yếu tố đông máu VIII. Vì vậy thuốc có thể liên kết với dạng kích hoạt của yếu tố IX – Yếu tố IXa. Liên kết này tạo thành một hỗn hợp phức tạp có tác dụng sẽ liên kết với yếu tố X của yếu tố đông máu. Hơn nữa, Emicizumab còn tương tác với cả hai yếu tố IXa và yếu tố X trong kích hoạt tầng đông máu. Tiếp sau đó sẽ dẫn đến sự phân chia fibrinogen thành các fibrin cùng với sự hình thành của cục máu đông. Cơ chế hoạt động của Emicizumab cũng có thể tạo ra những thay đổi trong thời gian quá trình đông máu được kích hoạt (ACT) và thời gian thromboplastin một phần cũng được kích hoạt yếu tố VIII hoạt động.

Ngoài ra, các cấu trúc lưỡng tính đặc biệt của thuốc Emicizumab còn giúp ngăn chặn sự hình thành các chất ức chế yếu tố VIII. Trong các thử nghiệm lâm sàng thì thuốc Emicizumab được thử với người bệnh trưởng thành hoặc trẻ em đã có điều trị bệnh Hemophilia trước đó với chất ức chế FVIII. Kết quả của thử nghiệm này cho thấy tỷ lệ chảy máu tăng hàng năm và tính cấp thiết cho điều trị bằng các yếu tố đông máu giảm 87% so với những bệnh nhân không được thực hiện điều trị.

Thuốc Emicizumab được thực hiện bằng các chức năng của yếu tố đông máu VIII mà không đưa ra một tương đồng cấu trúc. Không những thế thuốc Emicizumab còn thể hiện được đặc hiệu kép cho các phép liên kết với các yếu tố IXa và yếu tố X để thực hiện hoạt động bắc cầu cần thiết cho sự ra xuất hiện của các tần đông máu

Thuốc Emicizumab có thể tương tác thuốc làm thay đổi khả năng hoạt động của thuốc hoặc gia tăng ảnh hưởng các tác dụng phụ không mong muốn. Một số thuốc tương tác: phúc hợp chống đông, tụ chống ức chế có nguy cơ hoặc mức độ nghiêm trọng của huyết khối tăng lên khi Emicizumab kết hợp với phúc hợp này, hoặc yếu tố chống ưa chảy máu tái tổ hợp ở người có nguy cơ và mức độ nghiêm trọng của tình trạng tăng đông máu tăng lên khi Emicizumab kết hợp với yếu tố antithemophilic, tái tổ hợp ở người…

Trên đây là những thông tin quan trọng về thuốc Emicizumab, người bệnh trước khi dùng cần đọc kỹ thông tin sử dụng để quá trình dùng thuốc có được hiệu quả tốt hơn.